111年:藥學六(第1次)
有關 leflunomide核准適應症為類風濕關節炎，其代謝物 teriflunomide 為治療多發性硬化症的罕見疾病藥物，下列敘述何者正確？
A以leflunomide治療多發性硬化症致肝功能受損，可申請藥害救濟
Bleflunomide可作為 teriflunomide 缺藥時之替代藥
Cleflunomide與 teriflunomide 許可證有效期五年，不受理同類藥查驗登記申請
D以teriflunomide申請查驗登記時，衛生福利部必要時得要求進行國內臨床試驗
詳細解析
本題觀念：
本題在考「我國藥品查驗登記審查制度」與「罕見疾病藥物（orphan drug）及其專屬保護期」之規範，以及「藥害救濟」對 off-label 用藥的適用範圍。
選項分析
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選項A
「以 leflunomide 治療多發性硬化症致肝功能受損，可申請藥害救濟」
藥害救濟法僅補償「依藥品許可證所載適應症或效能」之用藥所致藥害；off-label 用藥（未依許可證適應症使用）不在救濟範圍內，會被拒絕給付 (mohw.gov.tw)。因此 A 選項錯誤。 -
選項B
「leflunomide 可作為 teriflunomide 缺藥時之替代藥」
雖然 leflunomide 在體內代謝產生主作用物 teriflunomide (pubmed.ncbi.nlm.nih.gov)，但兩者在我國分屬不同適應症且 teriflunomide 具 orphan 藥專屬登記；leflunomide 用於多發性硬化症屬 off-label，不符查驗登記條件，也非合法之替代登記，因此 B 錯誤
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