108年:藥學二(第1次)

在基因治療的過程中,將細胞從病⼈⾝上取出,使其與基因物⼀同培養⽣⻑後再殖入⼈體的治療⽅式稱 為:

Ain-vivo
Bex-vivo
Cin-vitro
Dex-vitro

詳細解析

本題觀念:

基因治療(gene therapy)的給藥策略分類——ex vivo、in vivo 與 in vitro 的定義與區別

選項分析

(A) in-vivo 錯誤。In vivo 基因治療是將基因載體(vector)直接注射或遞送至病人體內,基因修飾在病人體內進行,細胞不離開人體。例如:AAV 病毒直接注射入眼睛、肌肉或靜脈(如 Luxturna、Zolgensma)。

(B) ex-vivo 正確。Ex vivo 基因治療的步驟:

  1. 從病人身上取出細胞(如造血幹細胞、T 細胞)
  2. 體外實驗室環境中,以病毒載體或其他技術將治療基因轉殖入細胞
  3. 基因修飾後的細胞回輸(reimplant)回病人體內

此模式對細胞有高度掌控,可在回輸前確認基因修飾是否成功。例子:CAR-T 細胞治療、鐮刀型細胞貧血症(sickle cell disease)的造血幹細胞治療(Casgevy)。

(C) in-vitro 錯誤。In vitro 指「在試管/細胞培養皿中」進行的實驗,是基礎研究用語,指在人工環境中對細胞或組織進行的操作,通常不回輸至人體。雖然 ex vivo 過程包含體外操作,但「in vitro」並非基因治療的正式治療模式術語。

(D) ex-vitro 錯誤。「

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