何謂基因療法（ gene therapy ）？

本題觀念：

基因療法（gene therapy）的定義。基因療法是透過引入外源性遺傳物質至人體細胞，以糾正遺傳性或後天性基因缺陷的生物醫學技術，須與其他分子生物學技術（如反義核苷酸療法、基因探針）區分。

選項分析

(A) 利用一小段的 DNA 去尋找病毒感染或基因缺陷的細胞 錯誤。此描述的是**基因探針（gene probe）**技術，用於偵測或定位特定 DNA/RNA 序列，屬於診斷工具，不是治療手段。

(B) 將外源性基因物質轉入人體細胞以糾正遺傳性或後天性基因缺陷的過程 正確。此為基因療法的標準定義。基因療法透過病毒（如腺相關病毒 adeno-associated virus, AAV）或非病毒載體（如脂質奈米粒子），將正常的外源性基因轉入缺陷細胞，以恢復正常蛋白質功能或抑制異常基因表現。

(C) 識別並結合特定 mRNA 分子的核苷酸序列，以預防非需要的蛋白質合成 錯誤。此描述的是反義核苷酸療法（antisense oligonucleotide therapy）。反義 DNA 或 RNA 序列與目標 mRNA 結合，阻止翻譯，減少異常蛋白質產生，如 Nusinersen（用於脊髓性肌萎縮症 spinal muscular atrophy, SMA）。

**(D) 識別並結合特定 DNA 分子的核苷酸序列，以抑制蛋白

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