Eculizumab 為治療陣發性夜間血色素尿症（ paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH ）的標靶藥物。下列何種補體是此藥物的主要標的？

本題觀念：

Eculizumab 的作用機制——標靶補體 C5，阻斷終末補體複合物（MAC）的形成，用於治療陣發性夜間血色素尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH）。

選項分析

(A) C3 C3 是補體系統三條路徑（古典、替代、凝集素）的共同匯聚點，負責形成 C3 convertase 和 opsonization。Eculizumab 不作用於 C3。雖然新一代藥物（如 Pegcetacoplan）確實以 C3 為標靶，但 Eculizumab 的位點在更下游。❌

(B) C4 C4 屬於古典路徑和凝集素路徑的早期成分，參與 C3 convertase（C4b2a）的形成。Eculizumab 不以 C4 為標靶。❌

(C) C5 Eculizumab 是一種人源化單株抗體（humanized monoclonal antibody），特異性結合補體蛋白 C5，抑制 C5 被切割為 C5a 和 C5b，從而：

1. 阻止促發炎介質 C5a 的釋放
2. 阻斷 C5b–C9（membrane attack complex, MAC）的組裝，防止紅血球膜穿孔溶解

這正是 Eculizumab 在 PNH 中發揮療效的核心機制。✅（正確答案）

(D) C9 C9

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