115年:藥學四(第2次)
藥品臨床試驗，若以篩選過的少數病人，研究有效性與安全性，此為那一期臨床試驗？
AⅠ
BⅡ
CⅢ
DⅣ
詳細解析
本題觀念
判斷藥品臨床試驗期別，先看研究對象，再看主要目的，不能只看受試者人數。Phase I 通常是第一次進入人體，重點在耐受性、劑量、藥物動力學與初步安全性；Phase II 則把藥物用於患有目標疾病的篩選病人，觀察初步有效性，同時繼續評估常見的短期不良反應與安全性。題目把研究對象描述為篩選過的少數病人，並明確指出要研究有效性與安全性，真正有判別力的是後半段。少數人這個線索本身可能出現在早期試驗，不能單獨把期別判成 Phase I。依這個判讀，最符合的是 Phase II，也就是選項 B。
選項分析
- A. Ⅰ：不適當。 Phase I 的受試者通常較少，主要是建立人體耐受性、探索劑量與初步安全性；有些藥物也會在病人身上進行早期試驗，但題目核心並不是單純找安全劑量，而是對篩選病人研究有效性及安全性。因此，不能因為看到少數就選 Ⅰ。
- B. Ⅱ：正確。 Phase II 以患有目標疾病或特定狀況的病人為對象，提供初步療效資料，並評估短期安全性與常見副作用。這同時符合病人經過篩選、研究有效性，以及持續評估安全性的三個要點。
- C. Ⅲ：不適當。 Phase III 是較大規模的確認性試驗，常把新療法與標準治療或安慰劑比較，目的在更完整確認療效與安全性，受試者數通常比 Phase II 多，不是題目所描述的早期少數病人研究。
- D. Ⅳ：不適當。 Phase IV 發生在取得上市許可後，主要觀察廣泛實際使用下的長期安全性、罕見不良反應與真實世界療效。題目描述的是上市前、針對篩選病人的研究，與 Phase IV 的時點和目的不符。
答案解析
答案為 B（Ⅱ期）。辨識這類題目的順序可濃縮成：Phase I 看第一次人體使用、耐受性與劑量；Phase II 看目標疾病病人的初步有效性與短期安全性；Phase III 看大規模比較與確認；Phase IV 看上市後監測。題目雖然提到少數病人，但「篩選過的病人」及「有效性與安全性」的組合，正是 Phase II 的典型描述。若只背受試者人數，容易把 Phase I 與 Phase II 混淆；應優先抓研究目的與受試者是否已有目標疾病。
核心知識點
- Phase I： 首次人體研究為主，建立耐受性、劑量與藥物動力學，安全性是核心。
- Phase II： 目標疾病病人的早期療效研究，兼顧短期安全性；常用於探索適當劑量與初步反應。
- Phase III： 較大規模、設計較嚴謹的確認性比較試驗，支持療效與風險的整體判斷。
- Phase IV： 上市後藥物安全監測與實際療效觀察，可發現罕見或較晚出現的不良反應。 考試遇到期別題時，先圈出研究目的，再確認受試者是健康志願者、特定疾病病人，或上市後一般使用者；人數只作輔助線索。