109年:內專

一位75歲男士,過去無特殊病史,在例行抽血檢查時發現Hb 9.2 gm/dL,WBC 2600/μL,blasts 2%,segmented neutrophils 35%,monocytes 8%,lymphocytes 55%,血小板23000/μL;骨髓檢查顯 示造血細胞化生不良(dysplasia),blasts 9%,染色體為複雜變化。此病人最適當的治療為何?

APacked RBC transfusion
BPlatelet concentrate transfusion
CErythropoietin
DAzacitidine
EAllogeneic hematopoietic stem cell transplantation

詳細解析

本題觀念:

本題探討高風險骨髓增生不良症候群(MDS)的治療原則,重點在於根據IPSS-R風險分層、患者年齡與共病狀況,選擇適當的標準療法。高風險(intermediate/high risk)MDS患者若非造血幹細胞移植(allo-HSCT)合適對象,首選DNA去甲基化藥物(hypomethylating agents; HMA),其中5-azacitidine具改善存活的臨床證據。

選項分析

  • 選項A Packed RBC transfusion
    僅屬支持性療法,可改善貧血症狀但不改變疾病自然史,不適合作為主要治療策略。

  • 選項B Platelet concentrate transfusion
    同為支持性處置,用於急性出血或嚴重血小板減少症狀的緊急處理,並無生存利益證據,不屬根本性治療。

  • 選項C Erythropoietin
    ESA主要用於低風險MDS伴貧血、無高危基因異常者,可減少輸血需求;但本例屬高風險MDS(blasts 9%、複雜染色體異常),ESA單用效果不佳。

  • 選項D Azacitidine
    根據AZA-001隨機試驗,azacitidine可在高風險MDS患者中顯著延長整體存活期,且對複雜染色體異常(例:7號染色體變化)患者同有獨立存活改善效果;適用於非移植候選者,也是目前

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