下列何種疾病無法用異體造血幹細胞移植（ hematopoietic stem cell transplantation ）的方式來達到長期緩解？

本題觀念：

本題考查異體造血幹細胞移植（allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, allo-HSCT）的適應症。HSCT 能「重建」造血及免疫系統，因此適用於多種遺傳性造血疾病及血液腫瘤，但對非造血系統的固態腫瘤（如肝細胞癌）效果有限，無法達到長期緩解。

選項分析

(A) 黏多醣症（mucopolysaccharidosis, MPS） ✅（HSCT 可達長期緩解） 黏多醣症是溶酶體儲積症（lysosomal storage disorder），因缺乏分解黏多醣（glycosaminoglycans, GAG）的酵素所致。allo-HSCT 可提供「健康」的造血幹細胞，移植後供體來源的白血球可跨越血腦屏障，持續分泌缺乏的酵素，達到長期酵素補充效果。MPS I（Hurler syndrome）是 HSCT 最成熟的適應症，2 歲前移植效果最佳，可顯著改善神經及全身病況。

(B) 嚴重再生不良性貧血（severe aplastic anemia, SAA） ✅（HSCT 可達長期緩解） SAA 是自體免疫攻擊造血幹細胞所致，allo-HSCT 可根治。指引建議：40 歲以下、有 HLA 相合同胞供體者，應優先考慮 allo-HSCT 作為一線治療。存活率可達 70～90%，是最成熟的 H

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