新藥上市前，主要以何種研究設計評估其臨床治療效果？

本題觀念：

評估新藥臨床治療效果的研究設計層級中，**隨機分派試驗（randomized controlled trial, RCT）**被公認為黃金標準（gold standard）。RCT 透過隨機分派消除混淆因素（confounders），提供最嚴謹的因果推論依據。

選項分析

(A) 成功病例報告（case report） 個案報告屬於描述性研究（descriptive study），僅描述單一或少數病例的臨床表現與治療結果。無對照組，無法排除安慰劑效應、自然病程緩解等偏差。研究設計層級最低，僅能產生假說，不能評估療效。 ❌

(B) 病例對照研究（case-control study） 為回溯性（retrospective）研究設計，先選有病（case）與無病（control）的對象，再回溯暴露史。適合罕見疾病、病因探討，但無法確立治療的因果關係，且選擇偏差（selection bias）和回憶偏差（recall bias）明顯。不適合評估新藥療效。 ❌

(C) 隨機分派試驗（randomized controlled trial, RCT） RCT 是前瞻性研究，將受試者隨機分派至實驗組與對照組。隨機化可平衡已知和未知的干擾因子（confounders），搭配**盲法（blinding）及安慰劑

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