115年:醫學二(1)
下列藥物中，何者最適合用於治療第八凝血因子缺乏之血友病（hemophilia A）？
Adeferoxamine
Bdesmopressin
Coprelvekin
Dferumoxytol
詳細解析
本題觀念：
本題考查A型血友病（Hemophilia A）的藥物治療策略，特別是針對輕度A型血友病的非凝血因子替代療法。核心觀念在於區分不同血液製劑與藥物的機轉與適應症，並了解 Desmopressin (DDAVP) 如何透過釋放內源性凝血因子來達到止血效果。
選項分析
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A. deferoxamine：
- 錯誤。這是一種鐵螯合劑（Iron chelating agent）。
- 適應症：主要用於治療因長期輸血導致的慢性鐵質沈著症（Iron overload）（常見於重型海洋性貧血患者）或急性鐵中毒。
- 雖然重度血友病患者若長期接受新鮮冷凍血漿或紅血球輸注理論上可能會有鐵質沈著，但現代治療多用純化因子，且此藥並非治療「缺乏第八凝血因子」本身的藥物。
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B. desmopressin：
- 正確。這是抗利尿激素 Vasopressin 的合成類似物（DDAVP）。
- 機轉：作用於血管內皮細胞的 V2 受體，刺激細胞內的 Weibel-Palade bodies 釋放儲存的類血友病因子（vWF）和第八凝血因子（Factor VIII）。
- 適應症：它是治療輕度 A 型血友病（Mild Hemophilia A，因子濃度 >5%）和**第一型類血友病（Type 1 vWD）**的首選藥物。對於這些患者，給予 Desmopressin 可使血中第八因子濃度暫時升高 3-5 倍，足以應付輕微出血或小手術，且無血品傳染病風險。
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C. oprelvekin：
- 錯誤。這是重組的人類介白素-11（Recombinant IL-11）。
- 適應症：作為血小板生成生長因子，刺激巨核細胞成熟，用於預防化療引起的嚴重血小板低下症（Thrombocytopenia）。A型血友病是凝血因子缺乏，與血小板數量無關。
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D. ferumoxytol：
- 錯誤。這是一種靜脈注射鐵劑（Intravenous iron）。
- 適應症：用於治療對口服鐵劑不耐受或反應不佳的缺鐵性貧血（Iron deficiency anemia），特別是慢性腎臟病（CKD）患者。血友病患者通常沒有缺鐵問題，除非有嚴重慢性出血，但此藥不能提升第八因子濃度。
答案解析
A型血友病是由於缺乏第八凝血因子（Factor VIII）所致。治療依嚴重程度而異：
- 重度患者需定期輸注外源性第八因子製劑。
- 輕度患者體內仍有少量第八因子儲存於內皮細胞。
選項中，唯一能「治療」第八凝血因子缺乏狀態的藥物是 (B) desmopressin。它能誘導內源性第八因子釋放，改善凝血功能。其他選項分別針對鐵中毒(A)、血小板低下(C)和缺鐵性貧血(D)，與補充或提升凝血因子無關。
核心知識點
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Desmopressin (DDAVP) 機轉：
- 激動 V2 Receptor 增加 cAMP 內皮細胞釋放 vWF 與 Factor VIII。
- 適用對象：輕度 A 型血友病、Type 1 vWD。
- 無效對象：重度 A 型血友病（無庫存可釋放）、Type 3 vWD（完全缺乏 vWF）、B 型血友病（缺乏 Factor IX）。
- 副作用：臉部潮紅、頭痛、水滯留（低血鈉風險，幼兒需小心）。
- 限制：重複使用會產生耐受性（Tachyphylaxis），效果遞減。
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鑑別血液藥物：
- Filgrastim (G-CSF)：升白血球（Neutrophils）。
- Oprelvekin (IL-11) / Romiplostim：升血小板。
- Erythropoietin (EPO)：升紅血球。
- Deferoxamine / Deferasirox：排鐵劑。