一位63歲病人被診斷為嚴重型再生不良性貧血，經過Anti-thymocyte globulin及cyclosporine治療後反應不佳，仍全血球低下，經常需要輸血。此時最有效之治療方式為何？

本題觀念：

重點在於嚴重型再生不良性貧血（severe aplastic anemia）於一線免疫抑制治療（horse ATG + cyclosporine）失敗後，採取何種次療法可有效促進骨髓造血幹細胞恢復，尤其是三系血球（紅、白、血小板）增生、減少輸血需求。

選項分析

• 選項A Eltrombopag
  Eltrombopag為小分子thrombopoietin receptor agonist，結合c-MPL受體以非競爭方式活化JAK-STAT及MAPK訊號，刺激原始造血幹細胞增殖。於對ATG＋cyclosporine反應不佳、持續全血球減少且需頻繁輸血者，臨床試驗顯示eltrombopag能在12週內達成約40–60%患者的單系或多系血球反應，並有部分病人恢復三系造血、維持輸血獨立(nejm.org, nejm.org)。為美國FDA於2014年批准用於對免疫抑制治療反應不佳之嚴重再生不良性貧血病人之藥物。。

• 選項B Danazol
  Da

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